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真性红细胞增多症患者管理

发布日期:2020 - 08 - 28

一、真性红细胞增多症

真性红细胞增多症(PV)起源于造血干细胞的克隆性骨髓增殖性肿瘤(MPN),以红细胞克隆性增殖为主,外周血红细胞比容增加,常伴有白细胞和血小板增高,脾大,瘙痒,易发生血栓,可进展为骨髓纤维化和转归为急性白血病,其年发病率为0.4~2.8/10万。PV患者中位生存期约14年,年龄<60岁患者为24年。


二、真性红细胞增多症发病机制

95%的真性红细胞增多症患者有JAK2 V617F基因突变,V617F突变可引起持续的酪氨酸磷酸化,使JAK2在没有或仅有微量造血生长因子的条件下可以与受体结合,并激活STAT5蛋白。STAT5参与许多细胞因子诱导的、与造血功能有关的信号转导途径,增加促红细胞生成素(EPO)依赖的红细胞前体的存活时间,同时还能提高cyclin D1的表达进而刺激细胞增殖,持续激活的STAT5还可以引起内源性红细胞增长。JAK2V617F突变与PV患者血红蛋白及中性粒细胞计数增高、向纤维化转变及瘙痒有关。


三、真性红细胞增多症临床表现

•中老年发病,男性稍多于女性,起病缓慢,病变若干年后才出现症状

•40%~50%有肝肿大,70%~90%有脾肿大

•皮肤和黏膜红紫,因血容量增加,约半数患者合并高血压

•伴血小板增多时,可有血栓形成和梗死

•嗜碱性粒细胞增多可致消化性溃疡,皮肤瘙痒

•骨髓细胞过度增殖可导致高尿酸血症


四、真性红细胞增多症治疗

1. 治疗目标:现阶段针对PV的治疗仍无法改变其自然病程,治疗目的主要是在不增加出血风险的前提下预防血栓并发症,控制疾病相关症状,预防真性红细胞增多症后骨髓纤维化(post-PV MF)和(或)急性白血病转化。

2. PV治疗方法的选择:主要依据血栓发生危度分级,根据患者的年龄及既往是否发生过血栓事件分为低危和高危。